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Ensayos clínicos actualización del 26º Simposio Internacional de la ELA en Orlando

Los ensayos clínicos determinan si los tratamientos posibles son seguros y tienen como objetivo, probar más allá de toda duda razonable, si un medicamento es beneficioso. Son, por tanto, el estándar de oro de la investigación del tratamiento.

Este año la sesión Simposio sobre ensayos clínicos miró a tres fármacos y una terapia. Dr. Brian Dickie ha publicado un blog independiente en uno de estos tratamientos farmacológicos - edaravona.

Ibudilast: Este medicamento fue seguro y bien tolerado en las personas que no estaban usando la ventilación no invasiva. Sin embargo, estos son los resultados de un ensayo fase inicial por lo que se necesita más investigación para establecer posibles beneficios a largo plazo.

(Inyecciones de vitamina B12) Metilcobalamina: Si se da este tratamiento temprano (dentro de los 12 meses del diagnóstico) entonces mostraron un efecto en el aumento de la supervivencia en un pequeño subgrupo de los que tomaron parte en el juicio. Este efecto no se observó cuando se le dio el tratamiento más adelante desde el diagnóstico.

Terapia con células madre: Este pequeño ensayo, a principios de la fase media estaba poniendo a prueba la seguridad de médula ósea derivadas inyecciones de células madre en la médula espinal. Los investigadores encontraron que este tratamiento no tuvo mayores efectos secundarios. Se necesitan más estudios para evaluar la eficacia y seguridad de este tratamiento a largo plazo.

Para más información y para acceder a los resúmenes de los medicamentos y tratamientos discutidos en el Simposio de Orlando 2015, están en este enlace de más abajo.

https://translate.google.es/translate?hl=es&sl=en&u=https://mndresearch.wordpress.com/&prev=search

Fuente: Asociación de ALS del Reino Unido

Ensayos clínicos actualización del  26º Simposio Internacional de la ELA en Orlando

 

Nuevo modelo de ratón con ELA para avanzar en el tratamiento temprano

Los resultados de dos grupos de investigación americanos e independientes sobre un nuevo modelo de ratón con el gen de ELA heredado, C9ORF72, indican que el desarrollo de la patología de la enfermedad precede a la neurodegeneración, y puede ser revertida mediante terapias dirigidas al gen mutante responsable de la patología.

Las mutaciones en el gen C9ORF72 son la causa más común de ELA familiar y la demencia frontotemporal (DFT). El trabajo previo en cultivos celulares y modelos de invertebrados, así como el estudio de tejido del paciente, ha demostrado que la mutación provoca dos importantes cambios patológicos: la agregación de transcritos de ARN a partir del gen mutado, y la producción de los llamados repetir las proteínas dipéptido (DPRs). La evidencia es que ambas formas de patología puede conducir a la progresión de la enfermedad.

Los dos nuevos estudios fueron dirigidos por Jacqueline O'Rourke, Ph.D., y Robert Baloh, MD, Ph.D., ambos de Cedars-Sinai Medical Center en Los Angeles, y Owen Peters, Ph.D., Gabriela Toro Cabrera, y Robert Brown, MD, de la Universidad de Massachusetts Medical Center en Worcester. Ambos grupos crearon un nuevo modelo de enfermedad C9ORF72 insertando el gen que lleva un gran número de las repeticiones expandidas en ratones utilizando un cromosoma artificial bacteriano, una herramienta de ingeniería genética especializada para llevar a muy grandes piezas de ADN. En ambos estudios, los ratones portadores del gen desarrollaron ambos agregados de ARN y DPR, pero, no mostraron signos de neurodegeneración, incluso a una edad avanzada. Los resultados sugieren que pueden ser necesarios otros factores para causar la neurodegeneración, concluyeron los autores.

El primer grupo de investigación con el Dr. Baloh y sus colegas, mostraron que el tratamiento de líneas celulares derivadas de ratón con un ARN "antisentido" contra el gen mutante podría suprimir la producción de ambas formas de patología. Por su parte, el segundo grupo con Dr. Brown y sus colegas dirigidos el gen mutante con un "micro ARN" entregado por un vector de terapia génica, que también redujo los dos productos patológicos del gen mutante.

Estos dos estudios ha utilizado el nuevo modelo de ELA para explorar la cuestión fundamental de cómo la mutación C9ORF72 conduce a la enfermedad. Si los resultados que han encontrado aquí son aplicables a la enfermedad humana, entonces la intervención temprana, antes de que comience la neurodegeneración, puede ser factible y terapéutica. Estos modelos también ofrecen herramientas importantes para el desarrollo de biomarcadores, o firmas de la enfermedad, lo que podría ser muy valiosa en el diseño del ensayo clínico dirigido al gen mutante C9ORF72 .

Los doctores Baloh y Brown tienen la esperanza de que estos ratones serán un recurso valioso para la comunidad de investigación ELA en todo el mundo y confirmaN que se compartirán los modelos. Los ratones de laboratorio Baloh estará disponible a través de su colaborador, el Dr. Cathleen Lutz, en el Laboratorio Jackson. Los ratones de laboratorio de Brown están disponibles a través de la Universidad de Massachusetts Medical School.

Estos estudios han sido financiados en parte por la Asociación Americana de ELA.

Fuente: http://www.alsa.org/news/media/press-releases/new-als-model.html

Nuevo modelo de ratón con ELA para avanzar en el tratamiento temprano

 

Estudios de imagen desvelan gran presencia de amiloide en ELA

Jesús EstebanLa Reunión Anual de la Sociedad Española de Neurología (SEN), que se ha celebrado en Valencia, ha prestado especial interés y relevancia a las últimas novedades en el campo de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Según ha explicado a Diario Médico (DM) Jesús Esteban, coordinador del grupo de estudio de enfermedades neuromusculares de la SEN y miembro del Servicio de Neurología del Hospital 12 de Octubre, de Madrid, los estudios de imagen en los pacientes con ELA "nos están dando nuevas visiones de la patología, que es más extensa de lo que pensábamos habitualmente, e incluso permiten tomar detalles de pronósticos en distintos tipos".

De estos trabajos, Esteban ha destacado los estudios con PET de amiloide y los de hiperecogenicidad en la sustancia negra. "En los análisis patológicos de cerebros se ha apreciado que existe un exceso de amiloide en el órgano, pero estudios in vivo con la PET amiloide en grupos pequeños de pacientes, aun en etapas preliminares, están mostrando que ese depósito es mayor que el que cabría esperar en una enfermedad neurodegenerativa de otro tipo".

Respecto al segundo tipo, ha señalado que "son muy cómodos de hacer, ya que se realizan a través de ecografía, y permiten apreciar la variabilidad de las alteraciones en la sustancia negra de los pacientes con ELA". Ambos escenarios suponen aumentar el conocimiento sobre la patología y, por extensión, abrir nuevas vías de investigación.

Caracterización genética y cognitiva
La caracterización genética y cognitiva de los pacientes con ELA es otro de los aspectos más destacados. En este sentido, según ha explicado Esteban, "desde hace unos años sabemos que la ELA no es una enfermedad puramente motora y que está muy emparentada con las demencias frontotemporales por un depósito común de una proteína que se llama TDP-43 ".

De hecho, "hace que sean probablemente como dos versiones de una misma enfermedad. Sin embargo, la caracterización de ciertos grupos está revelando precisamente que "existe una expresión cognitiva peculiar o un poco diferenciada, que nos permite decir que no es una demencia frontotemporal común, sino que es un poco más especial". Además, se están desarrollando estudios genéticos que nos permiten ver que "ciertos defectos de ese tipo sí que se asocian con más frecuencia a un tipo de trastorno cognitivo, incluso con rasgos de la esfera psiquiátrica"

 

Fuente: Diario Médico

http://www.diariomedico.com/2015/11/24/area-cientifica/especialidades/neurologia/estudios-de-imagen-desvelan-gran-presencia-de-amiloide-en-ela

 
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