El fármaco Dexpramipexol podría tener un efecto terapéutico positivo en la ELA, según apunta un avance sobre esta investigación que se publica en la revista científica, Nature Medicine. Las conclusiones de este estudio clínico en Fase II, suponen una bocanada de aire fresco y una buena dosis de ánimo para todo el colectivo de la ELA.
Se desconoce la causa de la esclerosis lateral amiotrófica, aunque se sabe que en su progresión influye la disfunción mitocondrial. Las terapias actuales frente a la ELA obtienen resultados muy modestos y, si bien contribuyen a prolongar la esperanza de vida de estos pacientes, su eficacia es limitada en la debilidad muscular y la pérdida de función.
Valentin Gribkoff, de la compañía biotecnológica Knopp Biosciences, con sede en Pittsburgh (Pensilvania), ha coordinado un estudio clínico en fase II, donde se comparaba la nueva molécula con placebo.
El trabajo demuestra que dexpramipexol, un compuesto para el que aún no se había determinado ninguna otra indicación y que también se conoce como KNS-760704, puede tener un efecto positivo en los pacientes afectados por la ELA.
Los autores del trabajo indican que estos resultados deben confirmarse en nuevos estudios con muestras de pacientes más amplias. En el ensayo han participado pacientes del Hospital General de Massachusetts, en Boston, del Centro Médico Pacífico de California, en San Francisco, del Centro Médico de la Universidad de Columbia, en Nueva York, y de la Universidad Estatal de Nueva York.
Fuente: (Nature Medicine DOI: 10.1038/nm.2579).
Hoy en día, la investigación está en Fase III. Se trata de un ensayo clínico multinacional donde participa España con los hospitales Carlos III y La Paz de Madrid, y los hospitales de Bellvitge y Val d´ Hebron de Barcelona. Esta fase pretende ampliar a 804 los pacientes participantes con el fin de verificar de forma concluyentes si el dexpramipexol (KNS-760704) es bueno o no para los afectados de ELA, siguiendo las Normas Internacionales de Buena Práctica Clínica. La fecha estimada de finalización está prevista para febrero de 2013.
